Фабразим

Препарат Фабразим применяется для длительной ферментозаместительной терапии у пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Фабри (дефицит α-галактозидазы А). Препарат Фабразим показан для применения у взрослых, детей и подростков в возрасте от 8 лет. Способ действия препарата Фабразим Болезнь Фабри является наследственным и прогрессирующим заболеванием с поражением многих систем, которое наблюдается как у мужчин, так и женщин. Заболевание характеризуется дефицитом фермента альфа-галактозидаза. Снижение или отсутствие активности данного фермента приводит к накоплению продуктов липидного обмена, а именно глоботриаозилцерамида. Данный продукт накапливается в лизосомах многих типов клеток, что в итоге приводит к угрожающим жизни клиническим последствиям и осложнениям со стороны почек, сердца, а также к недостаточности мозгового кровообращения. Заместительная ферментная терапия агалсидазой бета применяется с целью восстановления уровня ферментной активности альфа-галактозидазы, за счет чего происходит предотвращение, стабилизация или обратное развитие прогрессирующего ухудшения функции органов, которое без терапии может привести к необратимым повреждениям.

Не применяйте препарат Фабразим: • если у Вас или Вашего ребенка аллергия на агалсидазу бета или любые другие компоненты препарата (перечисленные в разделе 6 листка-вкладыша). В таком случае необходимо проконсультироваться с лечащим врачом.

Всегда применяйте препарат в полном соответствии с рекомендациями лечащего врача. При появлении сомнений посоветуйтесь с лечащим врачом. Рекомендуемая доза Фабразим применяется исключительно под наблюдением врача, обладающего достаточными знаниями о лечении болезни Фабри. Если Вы подпадаете под соответствующий критерий, Ваш врач может рекомендовать Вам или Вашему ребенку получать лечение на дому. Пожалуйста, свяжитесь со своим врачом, если Вы хотели бы лечиться на дому. Рекомендуемая доза препарата Фабразим для взрослых равна 1 мг/кг массы тела, однократно каждые 2 недели. Применение у детей и подростков Дети от 8 лет Режим дозирования для детей в возрасте от 8 до 16 лет не отличается от режима дозирования для взрослых. Путь и (или) способ введения Фабразим вводят при помощи капельницы (путём внутривенной инфузии). Он выпускается в виде порошка, который смешивают со стерильной водой для инъекций перед введением (смотрите информацию для медицинских работников). Продолжительность лечения препаратом Фабразим Ваш лечащий врач скажет Вам, как долго применять препарат Фабразим. Если Вы применили препарат Фабразим больше, чем следовало Дозировки до 3 мг/кг массы тела являются безопасными. Если вы забыли применить препарат Фабразим Если Вы пропустили инфузию препарата Фабразим, пожалуйста, свяжитесь со своим лечащим врачом. При наличии вопросов по применению препарата обратитесь к лечащему врачу.

Подобно всем лекарственным препаратам препарат Фабразим может вызывать нежелательные реакции, однако они возникают не у всех. В клинических исследованиях нежелательные реакции наблюдались у пациентов в процессе получения лечения или через короткое время после него («реакции, связанные с инфузией»). При появлении у Вас или Вашего ребенка каких-либо серьезных нежелательных реакций Вам следует немедленно связаться со своим врачом. Наиболее серьезные нежелательные реакции Немедленно обратитесь к лечащему врачу, если вы заметили любую из перечисленных ниже серьезных нежелательных реакций. Вам может потребоваться неотложная медицинская помощь. • Резко начинающийся внезапный отек лица или горла, которые могут быть симптомами ангионевротического отека. Может возникать часто (не более чем у 1 человека из 10). 3 • Чувство нехватки воздуха, одышка, приступообразный кашель, которые являются симптомами бронхоспазма. Возникает нечасто (не более чем у 1 человека из 100). • Зуд, крапивница, отеки, хрипы и затрудненное дыхание, обморок, которые являются симптомами анафилактоидных реакций (неспецифические аллергические реакции, характеризующиеся повышением чувствительности организма к первичному введению некоторых веществ). Частота данных реакций неизвестна. Другие возможные нежелательные реакции, которые могут наблюдаться при приеме препарата Фабразим Связанные с инфузией реакции (определяемые как связанные с введением препарата нежелательные реакции, возникающие в день проведения инфузии) были наиболее часто сообщаемыми нежелательными реакциями. Очень часто (могут возникать более чем у 1 из 10 человек), включают в себя: • озноб • лихорадка • ощущение холода • тошнота • рвота • головная боль • нехарактерные ощущения на коже, такие как жжение или покалывание (парестезия). Ваш врач может принять решение снизить частоту инфузий или прописать Вам или Вашему ребенку дополнительные препараты для предупреждения появления таких реакций. Часто (могут возникать не более чем у 1 человека из 10): • першение в горле, сухой кашель, заложенность носа (признаки назофарингита) • головокружение • сонливость • понижение чувствительности кожных покровов, онемение кожных покровов (гипестезия) • ощущение жжения • слабость, усталость, сниженная реакция в ответ на внешние раздражители (летаргия) • обморок • повышенное слезоотделение • звон в ушах • ощущение неустойчивости, шаткость в ногах, головокружение (вертиго) • ощущение сердцебиения, учащенное сердцебиение (тахикардия) • замедленный, слабый пульс (брадикардия) • приливы к кожным покровам с ощущением жара, ощущение жара • повышение артериального давления • бледность • снижение артериального давления • одышка • заложенность носа • ощущение стеснения в горле • свистящее дыхание • кашель • усиление одышки • боль в животе • боль в верхних отделах живота 4 • ощущение дискомфорта в области живота • ощущение дискомфорта в желудке • онемение полости рта (гипестезия полости рта) • нарушение пищеварения в виде жидкого частого стула, нередко с примесью крови, слизи, непереваренной пищи (понос, диарея) • зуд • зуд, ощущаемый сразу по всей поверхности тела (генерализованный зуд) • крапивница • сыпь • аномальное покраснение кожи (эритема) • появление сыпи с папулами (макуло-папулезная сыпь) • боль в конечностях • боль в мышцах (миалгия) • боль в спине • мышечные спазмы • боль в суставах • напряженность мышц • скованность опорно-двигательного аппарата • утомляемость • ощущение дискомфорта в груди • ощущение жара • отеки ног (периферические отеки) • боли • постоянная слабость, усталость (астения) • боль в груди • отек лица • повышенная температура тела (гипертермия). Нечасто (могут возникать не более чем у 1 человека из 100): • насморк, выделения из носа, заложенность носа (ринит) • повышенная чувствительность (гиперестезия) • тремор • зуд в глазах • покраснение глаз (гиперемия глаз) • отек ушной раковины, боль в ушах • снижение частоты сердечных сокращений (синусовая брадикардия) • похолодание конечностей • боль в гортани • боль в глотке • течение из носа, обильные водянистые выделения из носа (ринорея) • учащённое поверхностное дыхание (тахипноэ) • заложенность верхних дыхательных путей • расстройство желудка (диспепсия) • затрудненное глотание (дисфагия) • сетчатый рисунок кожных покровов (сетчатое ливедо) • сыпь, сливающаяся в пятна (эритематозная сыпь) • сыпь с зудом • изменение цвета кожи • неприятные ощущения со стороны кожи 5 • мышечно-скелетные боли • гриппоподобное состояние • боль в месте инфузии • реакции в месте инфузии • тромбоз в месте инъекции • отек в месте инъекции • недомогание. Частота неизвестна (на основании имеющихся данных оценить невозможно ): • снижение уровня кислорода в организме (гипоксия) • очаги кровоизлияний на коже, мелкие язвы и пузыри (лейкоцитокластический васкулит) • боли в области поясницы, редкое мочевыделение (олигурия), отеки подкожной жировой клетчатки (мембранозный гломерулонефрит). У некоторых пациентов, принимавших на ранних стадиях рекомендованную дозировку, и чьи дозировки в дальнейшим были уменьшены на длительный период, некоторые симптомы болезни Фабри были зарегистрированы более часто. Сообщение о нежелательных реакциях Если у Вас или Вашего ребенка возникают какие-либо нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции, в том числе на не перечисленные в листке-вкладыше. Вы также можете сообщить о нежелательных реакциях напрямую через систему сообщений государств – членов Евразийского экономического союза. Сообщая о нежелательных реакциях, Вы помогаете получить больше сведений о безопасности препарата. Российская Федерация Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения (Росздравнадзор) 109012, г. Москва, Славянская площадь, д. 4, стр. 1 Телефон: +7 (800) 550-99-03 Электронная почта: pharm@roszdravnadzor.gov.ru или npr@roszdravnadzor.gov.ru Сайт в информационно-телекоммуникационной сети «Интернет»: https://roszdravnadzor.gov.ru Республика Казахстан РГП на ПХВ «Национальный центр экспертизы лекарственных средств и медицинских изделий» Комитета медицинского и фармацевтического контроля Министерства здравоохранения Республики Казахстан Адрес: 010000, г. Астана, ул. А. Иманова, 13 Телефон: +7 7172 78-98-28 Электронная почта: farm@dari.kz Сайт в информационно-телекоммуникационной сети «Интернет»: https://www.ndda.kz Республика Беларусь УП «Центр экспертиз и испытаний в здравоохранении» Адрес: 220037, г. Минск, Товарищеский пер., 2а Телефон: +375-17-242-00-29 Факс: +375-17-242-00-29 Электронная почта: rcpl@rceth.by Сайт в информационно-телекоммуникационной сети «Интернет»: http://www.rceth.by

Противопоказания Не применяйте препарат Фабразим: • если у Вас или Вашего ребенка аллергия на агалсидазу бета или любые другие компоненты препарата (перечисленные в разделе 6 листка-вкладыша). В таком случае необходимо проконсультироваться с лечащим врачом. Особые указания и меры предосторожности Перед применением препарата Фабразим проконсультируйтесь с лечащим врачом. При лечении препаратом Фабразим у Вас или Вашего ребенка могут появиться реакции на инфузию. Реакцией, связанной с инфузией, является нежелательная реакция, появляющаяся во время проведения процедуры инфузии или до конца дня, в течение которого была проведена инфузия (смотрите раздел 4). Если у Вас или Вашего ребенка появилась подобная реакция, следует немедленно обратиться к своему лечащему врачу. Для предупреждения появления таких реакций Вам или Вашему ребенку может понадобиться принимать дополнительные препараты. Дети Дети от 0 до 8 лет Не давайте препарат детям в возрасте от 0 до 8 лет, поскольку эффективность и безопасность применения препарата в данной возрастной группе не установлены. Дети от 5 до 7 лет Не давайте препарат детям в возрасте от 5 до 7 лет в связи с невозможностью обеспечить режим дозирования. Другие препараты и препарат Фабразим Сообщите лечащему врачу о том, что Вы применяете, недавно применяли или можете начать применять какие-либо другие препараты. Сообщите лечащему врачу, если Вы принимаете препараты, содержащие хлорохин, амиодарон, бенохин или гентамицин. Присутствует теоретический риск уменьшения активности агалсидазы бета. Беременность, грудное вскармливание и фертильность Если Вы беременны или кормите грудью, предполагаете, что забеременели, или планируете беременность, перед началом применения препарата проконсультируйтесь с лечащим врачом. Фабразим не рекомендуется применять во время беременности. Опыт в применении препарата Фабразим беременными женщинами отсутствует. Неизвестно, выделяется ли агалсидаза бета в грудное молоко матери. С учетом пользы грудного вскармливания для ребенка и преимущества дальнейшего применения препарата для матери, необходимо проконсультироваться с лечащим врачом о прекращении кормления грудью или об отмене препарата Фабразим в течение периода грудного вскармливания. Исследований в отношении влияния препарата Фабразим на способность к зачатию не проводилось. Управление транспортными средствами и работа с механизмами Если во время или через короткое время после применения препарата Фабразим у Вас или Вашего ребенка появилось головокружение, сонливость или случился обморок, Вам или Вашему ребенку не следует садиться за руль. Также следует воздержаться от поездок на 2 самокате, велосипеде и тому подобных транспортных средствах. Не следует управлять различными механизмами (смотрите раздел 4). Убедитесь, что Вы знаете, как Вы или Ваш ребенок реагируете на препарат. Если сомневаетесь, проконсультируйтесь с Вашим лечащим врачом. Препарат Фабразим содержит натрий. Этот препарат содержит менее 1 ммоль (23 мг) натрия на флакон, то есть, по сути, «не содержит натрия».

Препарат Фабразим содержит Действующим веществом является агалсидаза бета. Каждый флакон содержит 35 мг агалсидазы бета. Прочими ингредиентами являются: D-маннитол, натрия дигидрофосфата дигидрат, динатрия гидрофосфата дигидрат. Внешний вид препарата Фабразим и содержимое упаковки Фабразим выпускается в форме лиофилизата для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий. Фабразим представляет собой лиофилизированную таблетку или порошок от белого до почти белого цвета. После восстановления раствор представляет собой прозрачную бесцветную жидкость. Восстановленный раствор должен быть также разбавлен. Упаковка: флакон (стекло прозрачное бесцветное I типа) вместимостью 20 мл. Флакон укупорен пробкой резиновой лиофильной под алюминиевой обкаткой и закрыт отщелкивающейся пластиковой крышкой с контролем первого вскрытия. На флакон наклеивается этикетка. 1 флакон препарата вместе с листком-вкладышем помещают в пачку картонную. Пачку с двух сторон заклеивают наклейками из самоклеящегося материала для контроля вскрытия. Категория отпуска лекарственного препарата Лекарственный препарат относится к категории отпуска по рецепту. Держатель регистрационного удостоверения Российская Федерация ООО «НПО Петровакс Фарм» 142143, Московская обл., г. Подольск, с. Покров, ул. Сосновая, д. 1 Тел./факс: +7-(800)-234-44-80 Производитель Республика Корея ИСУ Абксис Ко., Лтд Адрес: Дэу Фронтир Вэлли 1 чха, 203-209 хо, 219-221 хо, 304 хо, 16-25, Тонбэкчунъан-ро 16 бон-гиль, округ Кихын-гу, г. Йонъин, провинция Кёнгидо или Российская Федерация 7 ООО «НПО Петровакс Фарм» Адрес: 142143, Московская обл., г. Подольск, с. Покров, ул. Сосновая, д. 1 За любой информацией о препарате, а также в случаях возникновения претензий следует обращаться к местному представителю держателя регистрационного удостоверения Российская Федерация ООО «НПО Петровакс Фарм» Российская Федерация, 142143, Московская обл., г. Подольск, с. Покров, ул. Сосновая, д. 1 Тел.: 8 (800) 234-44-80 Электронная почта: adr@petrovax.ru, pv@petrovax.ru Республика Казахстан ТОО "LEKARSTVENNAYA BEZOPASNOST" Республика Казахстан, 050047, г. Алматы, Алатауский район, мкр. Саялы, д. 16, кв. 8 Тел.: +7 777 064 27 02, +7 499 504-15-19 Электронная почта: adversereaction@drugsafety.ru Республика Беларусь АНО «Национальный научный центр фармаконадзора» Адрес: 105005, Россия, г. Москва, ул. Бауманская, д. 6, стр. 2, этаж 9, офис 923 Тел: +7 499 504-15-19, +7 903 799-21-86 Адрес электронной почты: adversereaction@drugsafety.ru Листок-вкладыш пересмотрен Прочие источники информации Листок-вкладыш доступен в едином реестре зарегистрированных лекарственных средств Евразийского экономического союза и на официальном сайте уполномоченного органа (экспертной организации) https://grls.rosminzdrav.ru/ (https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPC). 8 <----------------------------------------------------------------------------------------------------------------> (линия отрыва или отреза) Следующие сведения предназначены исключительно для медицинских работников: Режим дозирования Рекомендуемая доза препарата Фабразим составляет 1 мг/кг массы тела каждые 2 недели в виде внутривенной инфузии. Лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий следует восстановить водой для инъекций, развести 0,9 % раствором натрия хлорида для внутривенного введения и затем вводить путем внутривенной инфузии. Следует соблюдать правила асептики. Определяют необходимое количество флаконов для восстановления в соответствии с индивидуальной массой тела пациента, извлекают их из холодильника и оставляют примерно на 30 минут для достижения комнатной температуры (от 23 C до 27 C). Каждый флакон препарата предназначен только для однократного использования. Восстановление лиофилизата (приготовление концентрата) Каждый флакон препарата восстанавливают 7,2 мл воды для инъекций. Следует избегать вспенивания и быстрого добавления воды к лиофилизату. Воду для инъекций следует добавлять медленно по каплям на внутреннюю стенку флакона с препаратом, избегая ее добавления непосредственно на лиофилизат, осторожно наклоняя и поворачивая флакон. Флакон не следует переворачивать, вращать или встряхивать. Восстановленный раствор представляет собой прозрачную бесцветную жидкость. Разведение концентрата 1) Перед добавлением восстановленного раствора (концентрата) препарата Фабразим для обеспечения дозы пациента из инфузионного контейнера рекомендуется удалить равный объем 0,9 % раствора натрия хлорида. 2) Удаляют воздух из инфузионного контейнера, чтобы минимизировать взаимодействие воздуха и раствора. 3) Из каждого флакона медленно отбирают по 7,0 мл концентрата (эквивалентно 35 мг) до достижения общего объема, требуемого для обеспечения дозы пациента. Не используйте иглы с фильтром и избегайте вспенивания. 4) Медленно вводят концентрат непосредственно в 0,9 % раствор натрия хлорида (кончик иглы должен быть в растворе) до достижения концентрации готового раствора 0,05-0,7 мг/мл. На основании индивидуальной дозы пациента определяют общий объем 0,9 % инфузионного раствора натрия хлорида (50-500 мл). Для доз ниже 35 мг используют минимум 50 мл, для доз 35-70 мг используют минимум 100 мл, для доз 70-100 мг используют минимум 250 мл и для доз более 100 мг используют не более 500 мл 0,9 % инфузионного раствора натрия хлорида. Осторожно переворачивают или слегка надавливают на поверхность инфузионного контейнера, чтобы перемешать разведенный раствор. Не следует встряхивать или энергично взбалтывать содержимое инфузионного контейнера. Введение Разведенный раствор рекомендуется вводить через 0,2 мкм фильтр с низким уровнем связывания белка, чтобы удалить любые белковые частицы и избежать какой-либо потери активности агалсидазы бета. Начальная скорость инфузии должна составлять не более 0,25 мг/мин (15 мг/час), чтобы минимизировать возможное развитие реакций на внутривенное вливание. После определения переносимости препарата пациентом, скорость инфузии можно постепенно увеличить в последующих инфузиях, в случае переносимости ее увеличения. Для пациентов с массой тела ≥30 кг при нормальной переносимости препарата можно постепенно увеличивать скорость инфузии на 0,05-0,08 мг/мин (шаг увеличения 3-5 мг/ч) при 9 выполнении каждой последующей инфузии. Для пациентов с массой тела <30 кг максимальная скорость инфузии составляет 0,25 мг/мин (15 мг/ч). Передозировка Не сообщалось о случаях передозировки препарата. В клинических исследованиях использовались дозы до 3 мг/кг массы тела. Несовместимость Данный лекарственный препарат не следует смешивать с другими лекарственными препаратами, за исключением воды для инъекций и 0,9 % раствора натрия хлорида, которые используются для восстановления лиофилизата и разведения концентрата. Особые группы пациентов Лица пожилого возраста Безопасность и эффективность применения препарата у пациентов в возрасте старше 65 лет не установлены, поэтому для таких пациентов рекомендации по схеме дозирования в настоящее время отсутствуют. Пациенты с почечной недостаточностью У пациентов с почечной недостаточностью коррекция дозы не требуется. Пациенты с печеночной недостаточностью У пациентов с печеночной недостаточностью коррекция дозы не требуется. Исследования у пациентов с печеночной недостаточностью не проводились. Дети Дети от 0 до 8 лет Безопасность и эффективность применения препарата у детей в возрасте от 0 до 8 лет не установлены. Данные отсутствуют. Дети от 5 до 7 лет Безопасность и эффективность применения препарата у детей в возрасте от 5 до 7 лет не установлены. Имеющиеся на сегодняшний день данные приведены в разделах 4.8, 5.1, 5.2 однако невозможно дать рекомендацию по режиму дозирования. Дети от 8 лет Режим дозирования для детей в возрасте от 8 до 16 лет не отличается от режима дозирования для взрослых. Для пациентов с массой тела < 30 кг максимальная скорость инфузии должны составлять 0,25 мг/мин (15 мг/ч). 10